近日，北京大學(xué)教授、博雅輯因(北京)生物科技有限公司創(chuàng)始人魏文勝實(shí)驗(yàn)室報(bào)道了RNA單堿基編輯技術(shù)“LEAPER”的升級(jí)版本，可大幅提升體外和體內(nèi)編輯的效率和精準(zhǔn)性。相關(guān)論文發(fā)表于《自然—生物技術(shù)》。
LEAPER利用特殊設(shè)計(jì)的arRNA招募內(nèi)源ADAR蛋白，將特定的腺苷轉(zhuǎn)化為肌苷，實(shí)現(xiàn)對RNA的高效、精準(zhǔn)編輯。該技術(shù)由魏文勝實(shí)驗(yàn)室研發(fā)并于2019年在《自然—生物技術(shù)》上首次報(bào)道。
“LEAPER 2.0版本經(jīng)過多重設(shè)計(jì)改造，大幅提升在體外和體內(nèi)的編輯效率，同時(shí)降低了脫靶效應(yīng)。”魏文勝告訴《中國科學(xué)報(bào)》，“LEAPER在科學(xué)研究、疾病治療等方面擁有可觀的優(yōu)勢和潛能，我們一直致力于不斷提升其效率和精準(zhǔn)性，從而不斷拓展其在療法開發(fā)和基礎(chǔ)研究方面的應(yīng)用潛力。”
升級(jí)后，這項(xiàng)RNA基因編輯技術(shù)打開了進(jìn)一步應(yīng)用的大門。博雅輯因首席執(zhí)行官魏東表示，針對LEAPER 2.0，他們在通過腺病毒相關(guān)病毒遞送的多個(gè)臨床前研究模型中取得了“令人興奮的數(shù)據(jù)”，實(shí)現(xiàn)了其向體內(nèi)RNA編輯療法轉(zhuǎn)化的概念驗(yàn)證。(記者趙廣立)
