腺相關(guān)病毒（Adeno-associated virus，AAV）是一種對(duì)人類(lèi)沒(méi)有致病性的細(xì)小病毒。重組腺相關(guān)病毒由于其多樣的組織親和性、長(zhǎng)時(shí)間的轉(zhuǎn)基因表達(dá)效果、非致病性以及低免疫原性等特點(diǎn)，近年來(lái)已成為用于基因治療的熱門(mén)基因遞送載體。在精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)域，如果說(shuō)基因藥物是戰(zhàn)勝疾病的“軍隊(duì)”，那么腺相關(guān)病毒就是運(yùn)送軍隊(duì)抵達(dá)戰(zhàn)場(chǎng)的“運(yùn)兵車(chē)”。

(相關(guān)資料圖)

云舟生物將開(kāi)發(fā)一系列針對(duì)人體組織進(jìn)行靶向治療的新型腺相關(guān)病毒衣殼，并將相關(guān)序列與詳細(xì)的生物分布數(shù)據(jù)整合成數(shù)據(jù)庫(kù)，面向公眾開(kāi)放，允許非營(yíng)利性免費(fèi)使用和授權(quán)的商業(yè)性使用。

△使用熒光顯微鏡觀察AAV在細(xì)胞中的轉(zhuǎn)導(dǎo)效率

在目前全球缺乏系統(tǒng)性和平臺(tái)性腺相關(guān)病毒資源的背景下，此舉將推動(dòng)基因藥物產(chǎn)業(yè)鏈強(qiáng)鏈、補(bǔ)鏈，助力廣州高新區(qū)打造世界級(jí)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群。

加速基因遞送研發(fā)

盡管AAV在基因治療方面具備較強(qiáng)的發(fā)展?jié)摿?，但目前仍存在許多制約AAV在基因藥物研發(fā)與臨床應(yīng)用的關(guān)鍵瓶頸。 一方面，目前大多數(shù)科研機(jī)構(gòu)與基因藥物企業(yè)對(duì)于AAV的研究聚焦于細(xì)分領(lǐng)域，缺乏系統(tǒng)性和平臺(tái)性的資源； 另一方面，現(xiàn)有AAV衣殼的靶向性還遠(yuǎn)不能覆蓋主要的人體組織，更難以靶向不同組織內(nèi)的特定細(xì)胞類(lèi)型。

即使某一個(gè)AAV衣殼顯示出對(duì)特定組織的靶向性，但由于其靶向效率和特異性較差，通常需要較大劑量才能達(dá)到治療效果，導(dǎo)致了顯著的病毒毒性和高昂的生產(chǎn)成本。

針對(duì)這些關(guān)鍵技術(shù)瓶頸，云舟生物開(kāi)發(fā)出一個(gè)將創(chuàng)新基因文庫(kù)技術(shù)與AI深度學(xué)習(xí)技術(shù)相結(jié)合的高效AAV衣殼篩選平臺(tái)，并使用非人靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物來(lái)篩選驗(yàn)證，最大程度確保新型衣殼在人體當(dāng)中應(yīng)用的成功率。

云舟生物創(chuàng)始人兼首席科學(xué)家藍(lán)田表示，這個(gè)平臺(tái)使我們能夠以較低的成本，快速有效地在巨大的衣殼序列空間里篩出能高效感染各種組織的新型衣殼。

利用該平臺(tái)，我們?cè)趦?nèi)部研發(fā)過(guò)程中發(fā)現(xiàn)了可顯著提高組織靶向性的新型衣殼，例如可呈數(shù)量級(jí)提升血腦屏障穿透效率的新型衣殼、靶向遞送視網(wǎng)膜視錐細(xì)胞和視桿細(xì)胞的新型衣殼等。

助力基因藥物產(chǎn)業(yè)崛起

隨著今年5月國(guó)家發(fā)展改革委印發(fā)《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》，我國(guó)正式進(jìn)入生物經(jīng)濟(jì)新時(shí)代，基因科技的發(fā)展成為推動(dòng)生物經(jīng)濟(jì)眾多領(lǐng)域快速發(fā)展的重大原動(dòng)力。

目前，基因藥物在治療罕見(jiàn)遺傳病、傳染性疾病、神經(jīng)退行性疾病、癌癥、慢性病等方面具有相當(dāng)廣泛的應(yīng)用，市場(chǎng)發(fā)展?jié)摿薮蟆?/p>

作為廣州實(shí)體經(jīng)濟(jì)的主戰(zhàn)場(chǎng)、科技創(chuàng)新的主引擎，廣州高新區(qū)近年來(lái)著力打造生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高地，已形成覆蓋引領(lǐng)未來(lái)的基因檢測(cè)、重組蛋白、細(xì)胞治療、干細(xì)胞、組織工程、3D生物打印等六大領(lǐng)域生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群。

△廣州國(guó)際生物島

“整個(gè)“AAV超級(jí)庫(kù)”的最終建立完成可能需要花費(fèi)數(shù)年時(shí)間，但這是值得的，因?yàn)樗鼘榕畈l(fā)展的基因藥物領(lǐng)域帶來(lái)巨大的價(jià)值。”藍(lán)田說(shuō)?！霸浦凵锎蛟斓摹癆AV超級(jí)庫(kù)”能夠?yàn)樾袠I(yè)提供更加系統(tǒng)、安全、高效、精準(zhǔn)靶向的AAV工具，助力全球基因藥物科研機(jī)構(gòu)與生物醫(yī)藥企業(yè)加快研發(fā)進(jìn)程，加速基因藥物的臨床應(yīng)用?！?/p>

2021年，黃埔區(qū)、廣州高新區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)產(chǎn)值增長(zhǎng)33%，隨著百濟(jì)神州二期、康方生物等重大項(xiàng)目建成投產(chǎn)，世界級(jí)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群加速崛起。

未來(lái)“AAV超級(jí)庫(kù)”上線后，將進(jìn)一步推動(dòng)廣州高新區(qū)乃至整個(gè)粵港澳大灣區(qū)基因藥物產(chǎn)業(yè)鏈發(fā)展，更多優(yōu)質(zhì)生物醫(yī)藥創(chuàng)新型企業(yè)和尖端人才將在廣州高新區(qū)加速聚集。

（圖片來(lái)源：廣州高新區(qū)）